近日，河南知微生物医药有限公司（以下简称“知微医药”）正式收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，获批开展自主研发的BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂TM471-1胶囊用于治疗自身免疫性脑炎的临床试验。这标志着知微医药成为全球首家利用BTK抑制剂治疗该疾病的创新药企，我国在中枢神经系统自身免疫性疾病治疗这一高壁垒赛道实现“从0到1”的突破。
      自身免疫性脑炎是一种致病机理复杂、临床表现多样的罕见病，治疗选择极其有限，是全球神经免疫领域公认的“硬骨头”。目前，全球范围内尚无BTK抑制剂获批用于自身免疫性脑炎的治疗。知微医药此次获批开展新药临床试验，不仅填补了该领域的空白，也为无数患者带来了新希望。

目前，TM471-1已获批多发性硬化症、自身免疫性脑炎、慢性自发性荨麻疹3项临床试验。在慢性自发性荨麻疹二期临床试验中，已完成治疗的70例患者的数据显示，TM471-1疗效与现有同类药品相当，安全性更优。

作者：赵振杰  王永乐  王向威

编辑：杜勇

审核：雷建树